«El 14 de agosto de 2024, a Max, con solo 12 años, le sentenciaron a muerte». Así es como, ahora, en perspectiva, Ignacio Vilarroig interpreta y recuerda ese día en el que a su hijo le diagnosticaron un Glioma Difuso Intrínseco de Tronco (DIPG), el tumor cerebral más frecuente y uno de los cánceres infantiles más mortales.. «Fue un horror. Nos dijeron que Max iba a morir y que no podíamos hacer nada», evoca aún con dolor Ignacio. Y es que a día de hoy no existe cura para esta enfermedad, de la que se diagnostican más de 300 casos nuevos cada año en Europa, normalmente en niños entre los 5 y los 9 años de edad.. El crecimiento difuso del tumor, que se origina en una región del tronco encefálico implicada en funciones esenciales como el movimiento, la respiración y la deglución, imposibilita su extirpación quirúrgica y la enfermedad progresa rápidamente ante la ineficacia de los actuales tratamientos.. Así las cosas, tras el diagnóstico, la única opción posible es administrar radioterapia focal al paciente para para aligerar temporalmente los síntomas de la enfermedad. En el 80% de los casos, esta logra reducir el tamaño del tumor y mejorar los síntomas, pero al cabo de un tiempo muy limitado, este vuelve a crecer. Al respecto, Ignacio recuerda como algo devastador el momento en el que les dijeron que Max entraba en el programa de cuidados paliativos y que menos del 10% de los pacientes sobrevivía dos años después del diagnóstico. «Estuvimos 545 días en el corredor de la muerte y finalmente, el 5 de febrero de 2026, Max fallecía».. Falta de recursos. «El diagnóstico de DIPG es una sentencia de muerte. No tuvimos ni una esperanza en ningún momento y no podemos permitirlo», señala Ignacio, quien considera que el revertir esa situación es es «solo cuestión de dinero y tiempo».. A su entender, existe talento y capacidad para desarrollar tratamientos más eficaces para el abordaje de esta enfermedad y solo se requiere de financiación para poder llevar a cabo investigación, sin embargo, al tratarse de una enfermedad minoritaria, no hay inversión.. «Estamos hablando de cifras de risa», asegura Ignacio, quien cree que «estamos un poco locos» al no destinar recursos económico a la investigación de este tipo de enfermedades, que «son como una lotería, le pueden tocar a cualquiera». «Estamos rifando la muerte de niños, jugando a una ruleta rusa macabra que un día te puede tocar a ti», alerta.. En este contexto, son las iniciativas promovidas por los pacientes, familiares y amigos las que a día de hoy están sosteniendo gran parte de la investigación en torno al cáncer infantil, como es el caso del proyecto GoodMax,que la familia de Max puso en marcha para tratar de recaudar fondos para la investigación, gracias al cual consiguieron reunir 120.000 euros en solo un mes.. Así las cosas, cuando Ignacio tuvo conocimiento de la puesta en marcha de EPICA-DIPG, un consorcio europeo liderado por el Hospital Sant Joan de Déu a través de su Pediatric Cancer Center Barcelona para probar una inmunoterapìa innovadora para el DIPG, le invadió la alegría. «Me hicieron el hombre más feliz del mundo cuando me dijeron que tenían dinero para poner en marcha el ensayo. Por lo menos, hay un resquicio de luz», comenta al respecto Ignacio, quien aunque es consciente que «Max ya no se podrá beneficiar de los resultados de este proyecto, al menos sí lo harán quienes vengan detrás». «Lo único que me da miedo es que se para por falta de dinero», confiesa.. Un proyecto esperanzador e innovador. El objetivo de EPICA-DIPG, que tiene el apoyo del Horizon Europe Cancer Mission, es evaluar una inmunoterapia innovadora para el Glioma Difuso Intrínseco de Tronco y el sistema necesario para producirla, trasportarla, administrarla y monitorizarla entre centros de diferentes países.. En el proyecto participan centros de oncología pediátrica de referencia, organizaciones de investigación, expertos reguladores, especialistas en evaluación de tecnologías sanitarias y organizaciones de pacientes de España, Italia y los Países Bajos.. Y es que esta iniciativa no solo pretende valorar si se puede probar una nueva estrategia de tratamiento, sino que también busca desarrollar y validar un enfoque diagnóstico complementario para la monitorización mínimamente invasiva de la respuesta inmunitaria y la respuesta al tratamiento y un modelo asequible de fabricación para la producción y entrega transfronteriza de terapias avanzadas.. «Es un enfoque innovador», asegura Andrés Morales, investigador principal y director asistencial del PCCB. Por un lado, «vamos a llevar a cabo una ensayo en Fase I en el que administraremos a 15 pacientes reclutados por Sant Joan de Déu, el Hospital Bambino Gesú en Roma y el Centro Princesa Máxima de los Países Bajos una combinación de inmunoterapias de forma secuencial para comprobar, en primer lugar, si el tratamiento es seguro y ver si permite alargar el tiempo de control de la enfermedad que se consigue a día de hoy con la radioterapia focal».. Por otro lado, estos tres centros reclutarán a los pacientes, pero solo dos de ellos tienen capacidad para producir las inmunoterapias (Sant Joan de Déu y Bambino Gesú), de manera que las células de los pacientes viajarán desde el centro reclutador al productor para modificarlas y devolverlas al centro de origen para administrarlas.. Ese proceso entraña ciertos desafíos regulatorios y logísticos, ya que la ventana de tiempo disponible para poder completarlo es restringida, y en este proyecto pretenden demostrar que es factible llevarlo a cabo y que es posible escalarlo a otras terapias. El objetivo último es desarrollar un protocolo que permita que cualquier paciente, independiente del centro en el que sea atendido, tenga acceso a esos tratamientos y demostrar que es eficaz en el contexto de cualquier enfermedad susceptible de ser tratada con inmunoterapia.. Por último, en el marco de este consorcio, que contará con un presupuesto de 8 millones de euros para los próximos 5 años, se desarrollará y validará un enfoque diagnóstico novedoso para valorar la respuesta inmunitaria generada por el paciente y la carga de enfermedad durante el ensayo.. Al respecto, Morales comenta que «las pruebas de imagen a veces no nos ayudan a ver la respuesta porque la inmunoterapia funciona a través de inflamación y puede producirse una psuedoinflamación que no se puede diferenciar a través de imagen». «Con este nuevo enfoque, que toma como referente la sangre del paciente y el líquido cefalorraquídeo, podemos seguir mejor al paciente y ver como va la respuesta al tratamiento de forma más eficaz», asegura.. Para todo ello, el consorcio contará también con el punto de vista de los pacientes. Tres de sus nueve partners son asociaciones de familias que participarán en el diseño, revisión y evaluación continuada del protocolo clínico. «Hemos incluido la voz de los pacientes para asegurarnos que sus necesidades están representadas en el ensayo clínico con el fin de humanizar todo el proceso», señala Morales.
Padre de un paciente de DIPG: «El 14 de agosto de 2024, a Max, con solo 12 años, le sentenciaron a muerte». «Nos dijeron que iba a morir y que no podíamos hacer nada». Ahora, un consorcio europeo pone en marcha una estrategia pionera con una combinación de inmunoterapia para combatir esta enfermedad
«El 14 de agosto de 2024, a Max, con solo 12 años, le sentenciaron a muerte». Así es como, ahora, en perspectiva, Ignacio Vilarroig interpreta y recuerda ese día en el que a su hijo le diagnosticaron un Glioma Difuso Intrínseco de Tronco (DIPG), el tumor cerebral más frecuente y uno de los cánceres infantiles más mortales.. «Fue un horror. Nos dijeron que Max iba a morir y que no podíamos hacer nada», evoca aún con dolor Ignacio. Y es que a día de hoy no existe cura para esta enfermedad, de la que se diagnostican más de 300 casos nuevos cada año en Europa, normalmente en niños entre los 5 y los 9 años de edad.. El crecimiento difuso del tumor, que se origina en una región del tronco encefálico implicada en funciones esenciales como el movimiento, la respiración y la deglución, imposibilita su extirpación quirúrgica y la enfermedad progresa rápidamente ante la ineficacia de los actuales tratamientos.. Así las cosas, tras el diagnóstico, la única opción posible es administrar radioterapia focal al paciente para para aligerar temporalmente los síntomas de la enfermedad. En el 80% de los casos, esta logra reducir el tamaño del tumor y mejorar los síntomas, pero al cabo de un tiempo muy limitado, este vuelve a crecer. Al respecto, Ignacio recuerda como algo devastador el momento en el que les dijeron que Max entraba en el programa de cuidados paliativos y que menos del 10% de los pacientes sobrevivía dos años después del diagnóstico. «Estuvimos 545 días en el corredor de la muerte y finalmente, el 5 de febrero de 2026, Max fallecía».. Falta de recursos. «El diagnóstico de DIPG es una sentencia de muerte. No tuvimos ni una esperanza en ningún momento y no podemos permitirlo», señala Ignacio, quien considera que el revertir esa situación es es «solo cuestión de dinero y tiempo».. A su entender, existe talento y capacidad para desarrollar tratamientos más eficaces para el abordaje de esta enfermedad y solo se requiere de financiación para poder llevar a cabo investigación, sin embargo, al tratarse de una enfermedad minoritaria, no hay inversión.. «Estamos hablando de cifras de risa», asegura Ignacio, quien cree que «estamos un poco locos» al no destinar recursos económico a la investigación de este tipo de enfermedades, que «son como una lotería, le pueden tocar a cualquiera». «Estamos rifando la muerte de niños, jugando a una ruleta rusa macabra que un día te puede tocar a ti», alerta.. En este contexto, son las iniciativas promovidas por los pacientes, familiares y amigos las que a día de hoy están sosteniendo gran parte de la investigación en torno al cáncer infantil, como es el caso del proyecto GoodMax,que la familia de Max puso en marcha para tratar de recaudar fondos para la investigación, gracias al cual consiguieron reunir 120.000 euros en solo un mes.. Así las cosas, cuando Ignacio tuvo conocimiento de la puesta en marcha de EPICA-DIPG, un consorcio europeo liderado por el Hospital Sant Joan de Déu a través de su Pediatric Cancer Center Barcelona para probar una inmunoterapìa innovadora para el DIPG, le invadió la alegría. «Me hicieron el hombre más feliz del mundo cuando me dijeron que tenían dinero para poner en marcha el ensayo. Por lo menos, hay un resquicio de luz», comenta al respecto Ignacio, quien aunque es consciente que «Max ya no se podrá beneficiar de los resultados de este proyecto, al menos sí lo harán quienes vengan detrás». «Lo único que me da miedo es que se para por falta de dinero», confiesa.. Un proyecto esperanzador e innovador. El objetivo de EPICA-DIPG, que tiene el apoyo del Horizon Europe Cancer Mission, es evaluar una inmunoterapia innovadora para el Glioma Difuso Intrínseco de Tronco y el sistema necesario para producirla, trasportarla, administrarla y monitorizarla entre centros de diferentes países.. En el proyecto participan centros de oncología pediátrica de referencia, organizaciones de investigación, expertos reguladores, especialistas en evaluación de tecnologías sanitarias y organizaciones de pacientes de España, Italia y los Países Bajos.. Y es que esta iniciativa no solo pretende valorar si se puede probar una nueva estrategia de tratamiento, sino que también busca desarrollar y validar un enfoque diagnóstico complementario para la monitorización mínimamente invasiva de la respuesta inmunitaria y la respuesta al tratamiento y un modelo asequible de fabricación para la producción y entrega transfronteriza de terapias avanzadas.. «Es un enfoque innovador», asegura Andrés Morales, investigador principal y director asistencial del PCCB. Por un lado, «vamos a llevar a cabo una ensayo en Fase I en el que administraremos a 15 pacientes reclutados por Sant Joan de Déu, el Hospital Bambino Gesú en Roma y el Centro Princesa Máxima de los Países Bajos una combinación de inmunoterapias de forma secuencial para comprobar, en primer lugar, si el tratamiento es seguro y ver si permite alargar el tiempo de control de la enfermedad que se consigue a día de hoy con la radioterapia focal».. Por otro lado, estos tres centros reclutarán a los pacientes, pero solo dos de ellos tienen capacidad para producir las inmunoterapias (Sant Joan de Déu y Bambino Gesú), de manera que las células de los pacientes viajarán desde el centro reclutador al productor para modificarlas y devolverlas al centro de origen para administrarlas.. Ese proceso entraña ciertos desafíos regulatorios y logísticos, ya que la ventana de tiempo disponible para poder completarlo es restringida, y en este proyecto pretenden demostrar que es factible llevarlo a cabo y que es posible escalarlo a otras terapias. El objetivo último es desarrollar un protocolo que permita que cualquier paciente, independiente del centro en el que sea atendido, tenga acceso a esos tratamientos y demostrar que es eficaz en el contexto de cualquier enfermedad susceptible de ser tratada con inmunoterapia.. Por último, en el marco de este consorcio, que contará con un presupuesto de 8 millones de euros para los próximos 5 años, se desarrollará y validará un enfoque diagnóstico novedoso para valorar la respuesta inmunitaria generada por el paciente y la carga de enfermedad durante el ensayo.. Al respecto, Morales comenta que «las pruebas de imagen a veces no nos ayudan a ver la respuesta porque la inmunoterapia funciona a través de inflamación y puede producirse una psuedoinflamación que no se puede diferenciar a través de imagen». «Con este nuevo enfoque, que toma como referente la sangre del paciente y el líquido cefalorraquídeo, podemos seguir mejor al paciente y ver como va la respuesta al tratamiento de forma más eficaz», asegura.. Para todo ello, el consorcio contará también con el punto de vista de los pacientes. Tres de sus nueve partners son asociaciones de familias que participarán en el diseño, revisión y evaluación continuada del protocolo clínico. «Hemos incluido la voz de los pacientes para asegurarnos que sus necesidades están representadas en el ensayo clínico con el fin de humanizar todo el proceso», señala Morales.
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