Investigadores de varios centros españoles, entre ellos las universidades Carlos III y Complutense, y los hospitales La Paz y Gregorio Marañón, han demostrado el potencial de un tipo de células madre para combatir algunos de los peores efectos de la epidermólisis bullosa distrófica recesiva, una enfermedad rara conocida popularmente como piel de mariposa.. Los resultados del estudio han confirmado la seguridad del tratamiento, al demostrar que es bien tolerado por los pacientes pediátricos sin registrarse eventos adversos graves asociados a la infusión, y además se lograron estabilizar los indicadores de inflamación en todo el cuerpo, lo que permitió que el estado de los pacientes no empeorara durante el año de seguimiento.. Se trata de una infusión intravenosa de células madre ‘mesenquimales’ (un tipo de células madre adultas que se encuentran en varios tejidos del cuerpo, como la médula ósea, la grasa o el cordón umbilical) de donantes familiares, y los investigadores han comprobado que es segura y mejora síntomas como el prurito, las alteraciones del sueño y la fatiga asociados a esta enfermedad.. Esta es una de las principales conclusiones de un ensayo clínico realizado por personal investigador de la Universidad Carlos III de Madrid (UC3M), del Centro de Investigaciones CIEMAT del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades, del Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD), del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) y del Hospital Universitario La Paz de Madrid.. El equipo investigador ha identificado, además, dos biomarcadores que permiten predecir qué personas presentarán una respuesta clínica más favorable a este tratamiento de terapia avanzada contra esta enfermedad.. Las células madre mesenquimales infundidas actúan como reguladores del sistema inmune, ayudando a controlar ese estado de inflamación permanente que deteriora la salud y el bienestar de los pacientes, ha explicado la investigadora principal del estudio, María José Escámez, del CIBERER -ISCIII y del IIS-FJD.. Los resultados, según los investigadores, son esperanzadores, ya que tras recibir tres infusiones, los ocho pacientes pediátricos que completaron el estudio mostraron una reducción global del prurito, una mejora en la calidad del sueño y menores niveles de fatiga.. La «piel de mariposa» es una enfermedad genética poco frecuente y de gran impacto caracterizada por una fragilidad extrema de la piel y las mucosas, provocando ampollas y heridas ante cualquier roce; está además asociada a una respuesta inflamatoria crónica sistémica que deteriora la calidad de vida y condiciona la esperanza de vida, y en la actualidad afecta a unas 500.000 personas en todo el mundo.. El estudio, cuyas conclusiones se han publicado ya en la revista Frontiers in Immunology, ha contado con el respaldo del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII), de la Agencia Estatal de Investigación (AEI) y las asociaciones de pacientes DEBRA-España y Berritxuak.. Además, la participación de la Universidad Complutense de Madrid (UCM) y el Hospital General Universitario Gregorio Marañón de Madrid -en colaboración con Great Ormond Street Hospital de Londres- ha sido fundamental, al integrar su experiencia clínica y científica en el desarrollo del estudio, han informado este lunes el Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz.. Las células madre mesenquimales se encuentran principalmente en el tejido conectivo (estroma) de la médula ósea, tejido adiposo (grasa) y el cordón umbilical, y en general tienen una alta capacidad inmunomoduladora y de secreción de factores reparadores, lo que las hace clave en medicina regenerativa, siendo muy estudiadas para tratar enfermedades inflamatorias y degenerativas.
Los resultados del estudio han confirmado la seguridad del tratamiento
Investigadores de varios centros españoles, entre ellos las universidades Carlos III y Complutense, y los hospitales La Paz y Gregorio Marañón, han demostrado el potencial de un tipo de células madre para combatir algunos de los peores efectos de la epidermólisis bullosa distrófica recesiva, una enfermedad rara conocida popularmente como piel de mariposa.. Los resultados del estudio han confirmado la seguridad del tratamiento, al demostrar que es bien tolerado por los pacientes pediátricos sin registrarse eventos adversos graves asociados a la infusión, y además se lograron estabilizar los indicadores de inflamación en todo el cuerpo, lo que permitió que el estado de los pacientes no empeorara durante el año de seguimiento.. Se trata de una infusión intravenosa de células madre ‘mesenquimales’ (un tipo de células madre adultas que se encuentran en varios tejidos del cuerpo, como la médula ósea, la grasa o el cordón umbilical) de donantes familiares, y los investigadores han comprobado que es segura y mejora síntomas como el prurito, las alteraciones del sueño y la fatiga asociados a esta enfermedad.. Esta es una de las principales conclusiones de un ensayo clínico realizado por personal investigador de la Universidad Carlos III de Madrid (UC3M), del Centro de Investigaciones CIEMAT del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades, del Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD), del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) y del Hospital Universitario La Paz de Madrid.. El equipo investigador ha identificado, además, dos biomarcadores que permiten predecir qué personas presentarán una respuesta clínica más favorable a este tratamiento de terapia avanzada contra esta enfermedad.. Las células madre mesenquimales infundidas actúan como reguladores del sistema inmune, ayudando a controlar ese estado de inflamación permanente que deteriora la salud y el bienestar de los pacientes, ha explicado la investigadora principal del estudio, María José Escámez, del CIBERER -ISCIII y del IIS-FJD.. Los resultados, según los investigadores, son esperanzadores, ya que tras recibir tres infusiones, los ocho pacientes pediátricos que completaron el estudio mostraron una reducción global del prurito, una mejora en la calidad del sueño y menores niveles de fatiga.. La «piel de mariposa» es una enfermedad genética poco frecuente y de gran impacto caracterizada por una fragilidad extrema de la piel y las mucosas, provocando ampollas y heridas ante cualquier roce; está además asociada a una respuesta inflamatoria crónica sistémica que deteriora la calidad de vida y condiciona la esperanza de vida, y en la actualidad afecta a unas 500.000 personas en todo el mundo.. El estudio, cuyas conclusiones se han publicado ya en la revista Frontiers in Immunology, ha contado con el respaldo del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII), de la Agencia Estatal de Investigación (AEI) y las asociaciones de pacientes DEBRA-España y Berritxuak.. Además, la participación de la Universidad Complutense de Madrid (UCM) y el Hospital General Universitario Gregorio Marañón de Madrid -en colaboración con Great Ormond Street Hospital de Londres- ha sido fundamental, al integrar su experiencia clínica y científica en el desarrollo del estudio, han informado este lunes el Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz.. Las células madre mesenquimales se encuentran principalmente en el tejido conectivo (estroma) de la médula ósea, tejido adiposo (grasa) y el cordón umbilical, y en general tienen una alta capacidad inmunomoduladora y de secreción de factores reparadores, lo que las hace clave en medicina regenerativa, siendo muy estudiadas para tratar enfermedades inflamatorias y degenerativas.
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