Un equipo de científicos del Reino Unido ha desarrollado un nuevo y prometedor tratamiento para combatir la leucemia linfoblástica aguda de células T, un tipo de cáncer sanguíneo raro y muy agresivo que afecta típicamente a niños pero también se da en adultos, según un estudio publicado este lunes en ‘ New England Journal of Medicine’.. Expertos del University College London (UCL) y del Great Ormond Street Hospital (GOSH) han aplicado una nueva terapia genética denominada BE-CAR7 que modifica la base de células inmunitarias para lograr en pacientes remisiones más largas y, en algunos casos, la desaparición de la enfermedad.. Se trata, explican los autores, de una versión avanzada de la tecnología CRISPR y la terapia CAR-T, aplicada por primera vez en el mundo en 2022 a una niña de 13 años, Alyssa Tapley.. Desde entonces, ocho menores más y dos adultos han recibido este tratamiento en el Great Ormond Street Hospital y el King’s College Hospital (KCH), ambos en Londres.. «Hemos visto respuestas impresionantes en la eliminación de una leucemia que parecía incurable, se trata de un enfoque muy poderoso». Los resultados de estos ensayos clínicos indicaron que el 82% de los pacientes logró remisiones muy profundas, lo que les permitió después someterse a un trasplante de células madre sin la presencia del cáncer.. Asimismo, el 64% lleva tres años sin tratamiento y vive con buena calidad de vida y libre de enfermedad, destacan los expertos en un comunicado.. «Hemos visto respuestas impresionantes en la eliminación de una leucemia que parecía incurable, se trata de un enfoque muy poderoso», resalta en la nota Deborah Yallop, hematóloga del KCH.. Los científicos crearon células T BE-CAR7 a través de la llamada edición de bases, una nuevo procedimiento de manipulación genética que evita cortar el ADN, reduciendo así el riesgo de daño cromosómico.. Confirman el resultado del tratamiento. Por contra, provocaron reacciones químicas muy precisas con sistemas guiados de CRISPR para cambiar letras individuales del código de ADN y modificar las células T.. Estas complejas modificaciones en el ADN generaron bancos de almacenamiento de células CAR-T «universales» -procedentes de un donante sin coincidencia con el receptor- que puede detectar y combatir la leucemia de células T cuando se administran a pacientes.. «Cuando se administran células CAR-T con bases editadas al paciente, éstas localizan y destruyen rápidamente todas las células T del organismo, incluidas las leucémicas. Si la leucemia se erradica en cuatro semanas, el sistema inmunitario del paciente se reconstruye durante varios meses tras un trasplante de médula ósea», explican los expertos.. «Anteriormente, habíamos logrado resultados prometedores utilizando la edición precisa del genoma en niños con cáncer de sangre agresivo y este estudio con un número mayor pacientes confirma el impacto de este tipo de tratamiento», señala Waseem Qasim, al frente de la investigación. Reitera que las células CAR-T universales o «listas para usar» con bases editadas «pueden buscar y destruir casos muy resistentes» de la leucemia linfoblástica aguda de células T.
Se trata de un cáncer agresivo de la sangre que afecta típicamente a niños, pero puede afectar también a adultos.
Un equipo de científicos del Reino Unido ha desarrollado un nuevo y prometedor tratamiento para combatir la leucemia linfoblástica aguda de células T, un tipo de cáncer sanguíneo raro y muy agresivo que afecta típicamente a niños pero también se da en adultos, según un estudio publicado este lunes en ‘New England Journal of Medicine’.. Expertos del University College London (UCL) y del Great Ormond Street Hospital (GOSH) han aplicado una nueva terapia genética denominada BE-CAR7 que modifica la base de células inmunitarias para lograr en pacientes remisiones más largas y, en algunos casos, la desaparición de la enfermedad.. Se trata, explican los autores, de una versión avanzada de la tecnología CRISPR y la terapia CAR-T, aplicada por primera vez en el mundo en 2022 a una niña de 13 años, Alyssa Tapley.. Desde entonces, ocho menores más y dos adultos han recibido este tratamiento en el Great Ormond Street Hospital y el King’s College Hospital (KCH), ambos en Londres.. «Hemos visto respuestas impresionantes en la eliminación de una leucemia que parecía incurable, se trata de un enfoque muy poderoso». Los resultados de estos ensayos clínicos indicaron que el 82% de los pacientes logró remisiones muy profundas, lo que les permitió después someterse a un trasplante de células madre sin la presencia del cáncer.. Asimismo, el 64% lleva tres años sin tratamiento y vive con buena calidad de vida y libre de enfermedad, destacan los expertos en un comunicado.. «Hemos visto respuestas impresionantes en la eliminación de una leucemia que parecía incurable, se trata de un enfoque muy poderoso», resalta en la nota Deborah Yallop, hematóloga del KCH.. Los científicos crearon células T BE-CAR7 a través de la llamada edición de bases, una nuevo procedimiento de manipulación genética que evita cortar el ADN, reduciendo así el riesgo de daño cromosómico.. Por contra, provocaron reacciones químicas muy precisas con sistemas guiados de CRISPR para cambiar letras individuales del código de ADN y modificar las células T.. Estas complejas modificaciones en el ADN generaron bancos de almacenamiento de células CAR-T «universales» -procedentes de un donante sin coincidencia con el receptor- que puede detectar y combatir la leucemia de células T cuando se administran a pacientes.. «Cuando se administran células CAR-T con bases editadas al paciente, éstas localizan y destruyen rápidamente todas las células T del organismo, incluidas las leucémicas. Si la leucemia se erradica en cuatro semanas, el sistema inmunitario del paciente se reconstruye durante varios meses tras un trasplante de médula ósea», explican los expertos.. «Anteriormente, habíamos logrado resultados prometedores utilizando la edición precisa del genoma en niños con cáncer de sangre agresivo y este estudio con un número mayor pacientes confirma el impacto de este tipo de tratamiento», señala Waseem Qasim, al frente de la investigación. Reitera que las células CAR-T universales o «listas para usar» con bases editadas «pueden buscar y destruir casos muy resistentes» de la leucemia linfoblástica aguda de células T.
